Đây là một bước tiến vượt bậc trong việc áp dụng kỹ thuật ghép tế bào gốc đồng loại, đánh dấu thành công quan trọng trong việc điều trị bệnh lý này, mở ra nhiều cơ hội mới cho các bệnh nhi mắc bệnh tan máu bẩm sinh. Các bệnh nhi từ nay không còn phải lệ thuộc vào truyền máu định kỳ, thải sắt hằng ngày, trẻ phát triển bình thường như những đứa trẻ khỏe mạnh khác.

Ca ghép thứ 3 là cháu Hồ Ánh D, 38 tháng tuổi, đến từ Quảng Trị. Trẻ được phát hiện bệnh alpha-thalassemia trong 1 năm nay trở lại đây, phải nhập viện truyền máu hàng tháng. Sau khi xét nghiệm HLA, bệnh nhi được xác nhận phù hợp hoàn toàn với anh ruột 8 tuổi. Cháu bé được tiến hành ghép tủy vào ngày 12/11/2024. Sau ghép, tiểu cầu phục hồi vào ngày thứ 10, bạch cầu hạt phục hồi vào ngày thứ 19.

Ca ghép thứ 4 là cháu Đặng Mai Anh T, 10 tuổi, đến từ Đà Nẵng. Cháu được chẩn đoán mắc bệnh Alpha-Thalassemia từ lúc 20 ngày tuổi, phải vào viện truyền máu hàng tháng. Sau khi kiểm tra HLA, cháu cũng phù hợp hoàn toàn với anh ruột 15 tuổi và được tiến hành ghép tủy đồng loại vào ngày 27/11/2024. Quá trình ghép diễn ra thành công, mặc dù cháu gặp biến chứng sốt giảm bạch cầu hạt nhẹ nhưng nhanh chóng hồi phục. Tiểu cầu phục hồi vào ngày 21 và bạch cầu hạt phục hồi vào ngày 19.

Bệnh tan máu bẩm sinh là một bệnh lý di truyền gây thiếu máu hồng cầu nhỏ, ảnh hưởng nghiêm trọng đến sự phát triển thể chất và tinh thần của trẻ. Với các trường hợp nặng, trẻ phải lệ thuộc vào truyền máu thường xuyên, ứ sắt trong cơ thể, gây tích tụ sắt lên các tạng cở thể, dẫn đến nhiều khó khăn trong cuộc sống.

Ghép tủy đồng loại được xem là phương pháp điều trị tối ưu, mang lại cơ hội phục hồi hoàn toàn cho trẻ, giúp trẻ có thể sống khỏe mạnh mà không cần truyền máu. Thành công trong việc ghép tủy đồng loại tại Bệnh viện Trung ương Huế không chỉ mang lại hy vọng cho các bệnh nhi mắc bệnh tan máu bẩm sinh mà còn mở ra triển vọng điều trị cho các bệnh lý khác cần ghép tủy đồng loại như suy tủy, suy giảm miễn dịch bẩm sinh và ung thư tái phát.

Theo lãnh đạo Bệnh viện Trung ương Huế, đối với việc ghép tế bào gốc đồng loại, việc tìm HLA phù hợp là một vấn đề khó khăn. Vì thế, để cho quá trình ghép tủy được diễn ra liên tục và giúp được nhiều cho các bệnh nhân tan máu bẩm sinh, bệnh viện tiến hành làm xét nghiệm HLA miễn phí cho các bệnh nhân và gia đình để tìm ra người hiến tủy phù hợp.

Không những thế, song song với việc triển khai ghép tủy đồng loại, Bệnh viện Trung ương Huế tiếp tục ghép tủy tự thân cho các bệnh nhân bị bệnh u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao.

Ca ghép tủy thứ 40 đối với bệnh u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao là bé Nguyễn Phước Quỳnh M. (4,5 tuổi), đến từ Tiền Giang. Với kỹ thuật ghép tế bào gốc tự thân giúp kéo dài thời gian sống cho các trẻ bị bệnh lý u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao.

Bệnh viện Trung ương Huế là bệnh viện đầu tiên thực hiện thành công kỹ thuật ghép tế bào gốc tại khu vực Miền Trung - Tây Nguyên, là đơn vị thứ ba của Việt Nam áp dụng kỹ thuật cao cấp này trên các bệnh nhân tan máu bẩm sinh và là bệnh viện duy nhất trong cả nước có đầy đủ đa mô thức trong điều trị bệnh lý u nguyên bào thần kinh: hóa chất, phẫu thuật, ghép tủy và xạ trị.